PROMs et PREMs : La révolution de l'évaluation centrée patient dans le système de santé

Le système de santé, historiquement centré sur la pathologie et les résultats cliniques mesurés par les professionnels, connaît une transformation majeure. L'expérience et les résultats perçus par les patients deviennent des indicateurs essentiels pour évaluer et améliorer la qualité des soins. Au cœur de cette évolution se trouvent les Patient-Reported Outcome Measures (PROMs) et les Patient-Reported Experience Measures (PREMs). Ces mesures autodéclarées par les patients offrent une perspective unique et indispensable sur l'efficacité des traitements et la qualité de la prise en charge. Le développement des PROMs et des PREMs est intense partout dans le monde depuis une dizaine d'années, avec une forte accélération constatée depuis 2015, répondant à une évolution profonde des systèmes de santé. L'objectif de cette note de synthèse est double : déterminer le périmètre de légitimité des entreprises du médicament dans l'utilisation des PROMs et PREMs, et promouvoir la valorisation de leur usage dans le cycle de vie du médicament pour favoriser leur déploiement. Mais au-delà du médicament, les PROMs et PREMs révolutionnent l'évaluation dans l'ensemble du système de santé.

Que sont les PROMs et les PREMs ? Définitions et distinctions clés

Pour comprendre cette "révolution", il est crucial de définir ces deux concepts distincts mais complémentaires.

Les PROMs (Patient-Reported Outcomes Measures) sont des mesures des résultats des soins rapportées directement par les patients. Ils évaluent la perception du patient sur son état de santé, ses symptômes, ses capacités fonctionnelles, sa qualité de vie ou son bien-être. L'évaluation se base sur des auto-questionnaires ou d'autres outils de collecte. Les PROMs peuvent être génériques, explorant des questions importantes pour la population générale, ou spécifiques, portant sur une maladie particulière, une intervention ou une dimension spécifique (douleur, fatigue, anxiété, dépression). Parmi les PROMs génériques couramment utilisés dans les études internationales, on trouve l'EQ-5D (avec ses versions 3L et 5L), le SF-36 ou le SF-12 (versions courtes du SF-36), et le PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System). L'Organisation Mondiale de la Santé (OMS) a également développé des outils comme le WHO-5 (indice de bien-être) ou le WHO Disability Assessment Schedule 2.0 (WHO-DAS-12) qui sont des PROMs génériques. L'ICHOM (International Consortium for Health Outcomes Measurement) recommande des sets standardisés de PROMs pour diverses pathologies ou populations.

Les PREMs (Patient-Reported Experience Measures), quant à eux, mesurent l'expérience vécue par les patients avec le système de santé ou les soins qu'ils ont reçus. Ils portent sur la qualité de la relation avec les professionnels de santé, l'organisation des soins, l'accès aux informations, l'environnement de l'établissement, etc.. La définition des PREMs n'est pas toujours systématiquement rapportée ou standardisée au niveau international par les agences d'évaluation, à l'exception de certaines comme la HAS en France. Des initiatives comme le Consumer Quality Index (CQI) aux Pays-Bas ou les enquêtes CAHPS® (Consumer Assessment of Healthcare Providers and Systems) aux États-Unis sont des exemples de questionnaires PREMs standardisés utilisés à large échelle. En France, le dispositif e-Satis est un exemple de recueil national obligatoire de PREMs.

La distinction essentielle réside dans ce qui est mesuré : les PROMs évaluent le résultat (ce qui change dans l'état de santé du patient), tandis que les PREMs évaluent l'expérience (comment les soins ont été délivrés et perçus). Ces deux types de mesures sont complémentaires pour obtenir une vision complète de la qualité des soins perçue par les patients.

Pourquoi les PROMs et les PREMs sont-ils clés ? Objectifs et bénéfices

L'intérêt croissant pour les PROMs et les PREMs n'est pas fortuit. Ils apportent une perspective unique et précieuse qui était auparavant sous-représentée dans l'évaluation de la qualité des soins. Leur déploiement est susceptible de produire de nombreux bénéfices et de toucher l'ensemble des acteurs du système de santé.

Pour les patients et usagers, les PROMs et PREMs sont un moyen de se faire entendre et de contribuer à l'amélioration de leur propre prise en charge et de celle des autres. Répondre à ces questionnaires permet aux patients de devenir des acteurs de leur santé et de l'évolution du système. Les PROMs peuvent faciliter la communication avec les professionnels de santé en consultation, en fournissant des informations structurées sur leurs symptômes et leur qualité de vie, ce qui peut améliorer le suivi et la prise de décision partagée. Les initiatives de recueil de l'expérience patient, comme les enquêtes PREMs, renforcent le sentiment d'être écouté et considéré.

Pour les professionnels de santé et les organisations de soins, l'utilisation des PROMs et PREMs peut améliorer la pratique clinique quotidienne. Les résultats peuvent aider à mieux suivre l'évolution des patients, à identifier rapidement des problèmes non détectés autrement, et à adapter les traitements ou le support. Au niveau organisationnel, l'agrégation des données permet d'évaluer la performance des services, de réaliser des comparaisons internes (benchmarking) pour identifier les axes d'amélioration, et de mieux allouer les ressources. L'utilisation des résultats des PROMs peut par exemple permettre d'améliorer la qualité de vie des patients grâce à un feedback aux médecins sur leur statut fonctionnel.

Pour les autorités de santé et les régulateurs, les PROMs et PREMs fournissent des données essentielles pour le pilotage du système de santé. Ils servent à évaluer la performance et la qualité des offreurs de soins, à informer les décisions de régulation (financement, autorisation, remboursement), et à renforcer la transparence. La diffusion publique des résultats, bien que non systématique partout, permet aux usagers de faire des choix éclairés entre les prestataires de soins. L'intégration des PROMs et PREMs dans les modèles de paiement à la performance (P4P) vise à inciter les offreurs de soins à améliorer les résultats et l'expérience rapportés par les patients. De plus, ces données sont précieuses pour la recherche clinique et l'évaluation de l'efficacité des traitements.

En somme, les PROMs et PREMs constituent une source d'information nouvelle et complémentaire permettant de passer d'une évaluation purement clinique à une évaluation plus globale, intégrant la perspective du patient au centre du processus.

Intégration des PROMs et PREMs dans le cycle de vie du médicament

L'usage des PROMs et PREMs est particulièrement pertinent et variable au cours du cycle de vie du médicament.

Avant même le début des essais cliniques, les industriels du médicament peuvent collecter des indicateurs auprès des patients, souvent de manière informelle (entretiens, groupes de discussion), pour mieux définir leurs besoins et priorités. Des indicateurs non structurés ou des PREMs sont principalement recueillis à ce stade initial. Des initiatives d'analyse des réseaux sociaux, des verbatims de forums, ou des "social listening" peuvent fournir des informations nouvelles et complémentaires aux industriels à cette fin.

Pendant la phase de recherche et développement, notamment lors des essais cliniques (phases II et surtout III), les PROMs sont largement intégrés. La majorité des essais cliniques mis en place par les industriels du médicament incluent des PROMs, qu'ils soient génériques et/ou spécifiques. Cette collecte de données (principalement des PROMs) est une phase centrale, car elle conditionne les futures évaluations qui seront faites par les autorités de santé. Les PROMs sont utilisés pour évaluer la valeur ajoutée du traitement ou pour examiner si la collecte peut détecter des effets significatifs et influencer les conclusions de l'étude, notamment l'évaluation du rapport bénéfice/risque. Cependant, l'obtention d'une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) est encore peu impactée par ces données, l'évaluation se fondant principalement sur les résultats cliniques mesurés par les professionnels (CROMs).

Lors de la demande d'accès précoce pour un médicament, la Haute Autorité de Santé (HAS) recommande l'intégration d'un auto-questionnaire spécifique à la maladie (PROM), dès lors que cette mesure est jugée pertinente en pratique.

Pour la demande de remboursement, la HAS stipule que l'absence de données de qualité de vie (qui peuvent être mesurées par des PROMs) peut, dans certains cas, impacter négativement l'évaluation de l'Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR). Cependant, l'intégration systématique et l'influence réelle de ces données sur la décision de remboursement restent difficiles à évaluer clairement.

Au stade de la négociation de prix par le Comité Économique des Produits de Santé (CEPS), il n'existe pas de recommandation formelle concernant l'intégration d'indicateurs patients (PROMs/PREMs). Le processus de négociation s'appuie principalement sur l'évaluation faite précédemment par les autorités de santé.

Enfin, dans le cadre des études de suivi post-AMM (après la mise sur le marché), la HAS préconise l'intégration d'un auto-questionnaire (PROM) pour collecter des données sur la qualité de vie ou d'autres mesures pertinentes pour les patients. L'absence d'utilisation d'un PROM dans le protocole de l'étude post-inscription doit être systématiquement justifiée.

L'intégration des PROMs est donc formalisée et présente tout au long du cycle de vie du médicament, de manière européenne à nationale. À l'inverse, les PREMs sont moins formellement intégrés dans le cycle du médicament lui-même, étant davantage mesurés à l'échelle du système de soins et souvent recueillis de manière informelle par les industriels en amont des essais cliniques.

Utilisation des PROMs et PREMs dans le système de santé : un panorama international

Une étude préliminaire a comparé la situation en France avec celle de quatre pays, tandis qu'un rapport plus approfondi a analysé l'utilisation des PROMs et PREMs dans 13 pays (7 européens et 6 anglo-saxons). Ce panorama met en évidence une grande diversité dans les approches et les niveaux de déploiement.

Les niveaux de recueil des PROMs et des PREMs varient considérablement d'un pays à l'autre. On observe des initiatives au niveau national, régional (ou provincial) et local. La Suède est souvent citée comme un pays leader dans le recueil en routine des PROMs et PREMs, notamment via ses registres nationaux de qualité (NQR) couvrant de nombreuses pathologies et actes. La majorité des pays étudiés présentent des initiatives nationales structurées pour les PROMs (9 sur 13), parfois complétées par des initiatives locales. Pour les PREMs, la situation est également variée ; certains pays comme la Suède, la Norvège ou les Pays-Bas ont des dispositifs nationaux anciens ou structurés, tandis que d'autres comme les États-Unis utilisent des systèmes standardisés comme le CAHPS® à grande échelle. L'Allemagne et le Danemark ne rapportent pas d'initiatives nationales ou régionales pour les PROMs en routine, laissant le recueil aux initiatives locales ou de recherche.

L'utilisation des données issues des PROMs et PREMs se décline en plusieurs applications principales:

1. Comparaison et Benchmarking : C'est une utilisation très fréquente pour les PROMs (10 pays sur 13) et les PREMs. L'objectif est de comparer les résultats entre offreurs de soins (établissements, professionnels) pour identifier les bonnes pratiques et stimuler l'amélioration. Des pays comme l'Angleterre, les États-Unis, ou la Suède utilisent activement ces données pour la comparaison. Le benchmarking implique un effort continu pour apprendre des meilleures performances.
2. Accréditation (ou Certification) : L'utilisation des PROMs dans les dispositifs d'accréditation des structures de soins est rare, aucun des pays étudiés ne le rapporte. En revanche, les résultats des PREMs sont utilisés dans ces dispositifs dans quatre pays, dont la France avec le dispositif national e-Satis intégré dans la certification des établissements de santé. Certaines provinces du Canada utilisent également les résultats d'enquêtes PREMs pour l'accréditation.
3. Diffusion Publique des Résultats : La transparence est un objectif important, mais la diffusion publique des résultats de PROMs et PREMs n'est pas systématique partout. Elle se fait sous différents formats : rapports nationaux par pathologie (Suède), classements réalisés par des assureurs ou associations (Pays-Bas), sites web nationaux (Angleterre avec NHS Digital, États-Unis avec Hospital Compare). En France, les résultats d'e-Satis sont diffusés publiquement via le site Scope santé.
4. Paiement à la Performance (P4P) : L'intégration des PROMs et PREMs dans les modèles de financement des offreurs de soins est une utilisation en développement, bien que moins fréquente que la comparaison. Certains pays lient une partie de la rémunération des prestataires aux résultats obtenus sur ces indicateurs. La Suède utilise les PREMs pour rémunérer les prestataires de soins primaires. Les Pays-Bas les utilisent pour informer les agences de financement. Les États-Unis incluent PROMs et PREMs dans divers programmes de P4P (ex: Hospital Value-Based Purchasing program, ESRD QIP pour la dialyse). La Belgique a intégré des PREMs dans son programme P4P en 2018. En France, les résultats d'e-Satis sont intégrés dans le dispositif d'Incitation Financière à l'Amélioration de la Qualité (IFAQ).

Le panorama international montre que l'usage des PROMs est davantage axé sur la comparaison et la recherche, tandis que les PREMs sont plus souvent intégrés dans les dispositifs de régulation, comme la certification ou le paiement à la performance.

La situation des PROMs et PREMs en France

La France s'inscrit dans cette dynamique nationale et internationale de prise en compte de la perspective patient. La Haute Autorité de Santé (HAS) est un acteur moteur sur ce sujet. Une étude préliminaire a exploré les perspectives des autorités de santé, des patients et des industriels du médicament en France.

Concernant les PREMs, la France est parmi les pays les plus avancés en termes de recueil et d'utilisation de leurs résultats. Le dispositif national e-Satis est un système obligatoire de recueil de l'expérience et de la satisfaction des patients après certaines hospitalisations (court séjour MCO, chirurgie ambulatoire, SSR). Les données collectées via e-Satis sont utilisées pour la comparaison inter-établissements, intégrées dans le processus de certification des établissements de santé, diffusées publiquement via le site Scope santé pour informer le public, et prises en compte dans le dispositif de financement à la qualité (IFAQ).

Pour les PROMs, la France est à ce stade moins avancée que pour les PREMs en termes de dispositif national de recueil en routine. Cependant, de nombreuses initiatives sont en cours de développement ou d'expérimentation.

• Des plateformes de recherche publiques ou associatives permettent le recueil de PROMs, comme la plateforme ComPaRe de l'AP-HP où des patients atteints de maladies chroniques répondent à des questionnaires en ligne, ou la plateforme Moi Patient de l'association Renaloo pour les patients atteints de maladie rénale chronique.
• Dans le cadre des expérimentations nationales d'organisations innovantes prévues par l'article 51 de la LFSS 2018, l'utilisation de PROMs est envisagée ou mise en œuvre. C'est le cas pour le paiement forfaitaire des soins de maladie rénale chronique (avec l'intégration potentielle de PROMIS-29), ou pour l'expérimentation de paiement à l'épisode de soins chirurgical pour certaines chirurgies (hanche, genou, colectomie pour cancer) où les professionnels peuvent utiliser des PROMs existants. L'expérimentation d'incitation à la prise en charge partagée (IPEP) et le projet de paiement forfaitaire en équipe de professionnels de santé en ville (PEPS) utilisent également des questionnaires patients, notamment des PREMs.
• Des initiatives régionales existent également, comme le recueil de PROMs chez les patients atteints du VIH testé en Aquitaine dans le cadre d'une étude ANRS.
• Des établissements de santé français participent à des initiatives internationales, notamment le projet ICHOM, contribuant au benchmarking pour diverses pathologies (cancers, cataracte).
• La France participe également au panorama de l'OCDE sur le recueil de PROMs pour des pathologies spécifiques comme l'arthroplastie de la hanche ou le cancer du sein.

La HAS joue un rôle actif en soutenant ces développements. Elle a programmé de poursuivre et amplifier son travail sur la mesure de la qualité perçue par les patients. Elle propose des guides pratiques pour aider au déploiement local des PROMs. Trois premiers guides sont publiés, l'un général sur les concepts et critères, les deux autres dans des contextes spécifiques (prothèse de hanche/genou/cancer colorectal et parcours patients BPCO). La HAS a également envisagé dans sa note de cadrage de formuler, dans les suites du rapport, une auto-saisine pour inscrire dans un programme pluri-annuel le développement de la mise en œuvre des mesures PROMs et PREMs.

Malgré des initiatives importantes, la France reste confrontée au manque de dispositif national ou régional structuré pour le recueil en routine des PROMs, contrairement aux PREMs. Les données PROMs sont souvent recueillies dans le cadre de projets de recherche ou d'expérimentations spécifiques.

Défis et leviers pour le déploiement des PROMs et PREMs

Le déploiement à grande échelle et l'utilisation optimale des PROMs et PREMs rencontrent plusieurs défis, identifiés tant en France qu'à l'étranger.

Un frein majeur réside dans le manque de standardisation. Il existe une grande hétérogénéité dans les instruments (questionnaires) utilisés pour mesurer les PROMs et les PREMs, les méthodes de collecte et les modalités de présentation des résultats. Cette non-standardisation rend la comparaison entre les différentes initiatives ou entre offreurs de soins difficile. Même au sein d'une même pathologie, plusieurs PROMs peuvent être utilisés, empêchant la comparaison directe des résultats entre patients ou établissements. Le manque de consensus sur les PREMs est particulièrement notable, avec une définition qui n'est pas toujours claire au niveau international.

Des difficultés méthodologiques et opérationnelles sont également rencontrées. La conception de questionnaires pertinents, adaptés aux différentes populations (âge, état de santé, maîtrise de la langue) est complexe. Les taux de réponse aux questionnaires, notamment en ligne ou en routine clinique, peuvent être relativement bas. La longueur de certains questionnaires peut être un obstacle. La mise en œuvre du recueil nécessite une réflexion approfondie en amont pour être réussie. Il est important de définir clairement les objectifs du recueil, les populations ciblées, et les moments de collecte.

Des barrières techniques et organisationnelles existent. L'intégration des données PROMs et PREMs dans les systèmes d'information existants (dossiers médicaux électroniques, registres) peut être complexe. Les professionnels de santé peuvent manquer de formation et de temps dédié pour utiliser ces indicateurs en consultation et discuter des résultats avec les patients. Le manque de ressources humaines et financières pour soutenir le recueil et l'analyse des données est un frein.

Un autre défi important, notamment dans le contexte du médicament, est le manque de valorisation des indicateurs patients par les autorités de santé dans certaines décisions. L'analyse d'exemples concrets a montré une souplesse limitée des autorités dans l'utilisation de ces données, par exemple, au-delà des critères cliniques classiques pour l'AMM. De même, les indicateurs patients ne sont pas formellement requis pour la négociation de prix du médicament en France. Dans le système de soins plus large, les résultats de PROMs ne sont pas utilisés pour l'accréditation des établissements dans les pays étudiés.

Face à ces défis, plusieurs leviers peuvent être actionnés:

• La standardisation est cruciale, en promouvant l'utilisation d'outils validés et standardisés, notamment via les initiatives internationales (ICHOM, OCDE PaRIS) qui développent des sets d'indicateurs. L'harmonisation au niveau national ou régional (comme l'initiative au Pays de Galles) peut faciliter la comparaison et le déploiement.
• Le soutien aux professionnels est essentiel, par la formation, des guides pratiques (comme ceux de la HAS), et l'intégration des PROMs dans le flux de travail clinique avec des temps dédiés pour la discussion des résultats.
• L'adaptation des modalités de recueil (format papier, en ligne, tablette, application mobile) pour les rendre simples et flexibles pour les patients, et en tenant compte des spécificités des populations ciblées. Utiliser des technologies comme le Computer Adaptive Testing (CAT) pour le PROMIS peut réduire la charge pour le patient.
• L'implication des patients dans la co-construction des outils de mesure et des processus de recueil renforce l'acceptabilité et la pertinence.
• L'intégration stratégique des PROMs et PREMs dans les politiques de santé : les inclure dans les dispositifs d'évaluation (remboursement, accès), de certification, et de paiement à la performance. L'engagement des pouvoirs publics est un levier majeur.
• La diffusion transparente des résultats, en standardisant les formats de rapport et en facilitant l'accès du public et des professionnels.

Ces leviers nécessitent un engagement fort de tous les acteurs du système de santé.

Quel avenir pour les PROMs et les PREMs ? Perspectives et développement

La dynamique de développement des PROMs et PREMs est forte et ne devrait pas être remise en question. L'avenir de ces mesures autodéclarées par les patients semble prometteur, avec plusieurs perspectives de développement.

Une tendance clé est l'augmentation de l'intégration en routine clinique. L'objectif est que la collecte des PROMs et PREMs ne se limite plus aux projets de recherche ou aux expérimentations, mais devienne une partie intégrante du suivi patient, des consultations, et de l'évaluation continue de la qualité. L'extension du recueil à un plus grand nombre de pathologies et de secteurs de soins (soins primaires, maladies chroniques, santé mentale, soins à domicile) est également envisagée.

La standardisation restera un enjeu majeur pour permettre des comparaisons fiables et l'agrégation des données à large échelle. Les efforts internationaux (ICHOM, PaRIS) pour définir des sets standardisés de PROMs et PREMs par condition ou parcours de soins continueront à jouer un rôle essentiel.

Les avancées technologiques offriront de nouvelles opportunités pour la collecte et l'utilisation des données patient. Les applications mobiles, les appareils connectés, et les plateformes en ligne facilitent le recueil en temps réel et l'intégration des données dans les dossiers patients électroniques. L'analyse des données non structurées issues des réseaux sociaux ou des verbatims patients ("social listening") pourrait également être davantage structurée pour en tirer des informations utiles sur l'expérience et les résultats perçus.

L'utilisation stratégique des données par les autorités de santé et les payeurs devrait également s'accroître. Bien que des défis persistent, il est probable que les résultats des PROMs et PREMs prendront une place grandissante dans l'évaluation des technologies de santé (médicaments, dispositifs médicaux), les décisions de remboursement, la négociation de prix, et le financement des établissements. L'accent mis sur la "Value-Based Healthcare" (Soins Basés sur la Valeur), qui intègre les résultats importants pour les patients, renforce la pertinence des PROMs.

En France, la HAS a clairement manifesté son intention de poursuivre et d'amplifier son travail dans ce domaine, avec la perspective d'un programme pluri-annuel dédié au développement de la mise en œuvre des PREMs et PROMs. Le développement de guides pratiques et le soutien à des projets pilotes locaux sont des étapes concrètes pour faciliter l'adoption.

Le rôle des patients et de leurs associations continuera de croître. Leur implication dans la conception, le déploiement et l'utilisation des PROMs et PREMs est reconnue comme un facteur clé de succès.

En conclusion, l'avenir des PROMs et PREMs est celui d'une intégration plus profonde et plus systématique dans l'évaluation de la qualité des soins et la prise de décision à tous les niveaux du système de santé. Cette évolution est essentielle pour placer véritablement la perspective du patient au cœur de la démarche qualité et pour piloter les systèmes de santé sur la base de ce qui compte réellement pour les personnes recevant les soins. Malgré les défis, la dynamique actuelle suggère que les PROMs et PREMs sont appelés à devenir des outils incontournables pour un système de santé plus centré sur le patient, plus transparent et plus performant.